Kompetenznetz Leukämien

Mit entsprechender Anpassung der Ruxolitinib Dosis profitierten die Patienten sowohl von Seiten der Symptome als auch mit einem Rückgang der krankheitsbedingten Milzvergrößerung.

In den COMFORT Studien konnte bei der Myelofibrose (MF) für Ruxolitinib gegenüber Placebo bzw. „bester verfügbarer Therapie“ eine deutliche Verbesserung der Lebensqualität und eine signifikante Reduktion der krankheitsbedingten Milzvergrößerung in einem bisher bei konventioneller Therapie nicht gekanntem Ausmaß erreicht werden. Ruxolitinib ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Tyrosin-Kinase-Hemmer, der sich gezielt gegen bestimmte Enzyme richtet, die bei Patienten mit Myelofibrose häufig verändert oder fehlerhaft reguliert sind. Eine Nebenwirkung der Behandlung mit Ruxolitinib ist die Erniedrigung der Zahl der Blutplättchen. Dies sind Blutzellen, die eine wichtige Rolle in der Blutgerinnung spielen.

In die internationale Anschluss-Studie JUMP, die unter Beteiligung der Arbeitsgruppe "myeloproliferative Neoplasien" des Kompetenznetzes Leukämien durchgeführt wird, konnten bisher 1144 auswertbare Patienten eingeschlossen werden. Patienten, die an der JUMP Studie teilnehmen, leiden unter Myelofibrose mit mittlerem und hohem Risiko und weisen eine mindestens 5 cm unter dem linken Rippenbogen tastbare Milzvergrößerung auf.

In einer separaten Auswertung der JUMP Studie wurde die Effektivität und Sicherheit von Ruxolitinib bei MF Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen (zwischen 50.000 und 100.000 pro Mikroliter) untersucht. Für diese Analyse konnten 50 MF Patienten, die mindestens 6 Monate mit Ruxolitinib behandelt wurden, herangezogen werden. Die Startdosis für Ruxolitinib betrug 5 mg jeweils morgens und abends, eine Erhöhung konnte in 5 mg Schritten erfolgen.

Es zeigte sich in dieser Analyse, dass Ruxolitinib bei MF Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen ein ähnliches Sicherheitsprofil wie bei MF Patienten mit normalen Blutplättchenzahlen aufwies. Die Effektivität von Ruxolitinib war bezüglich der Verbesserung der Lebensqualität bzw. Reduktion der MF bedingten Symptome unverändert gut. Lediglich die Effektivität zur Verminderung der Milzvergrößerung (gemessen am Erreichen einer mindestens 50-prozentigen Reduktion der tastbaren Milz unter dem linken Rippenbogen) war bei MF Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen und entsprechenden niedrigeren Ruxolitinib Dosierungen etwas geringer ausgeprägt. Zusammenfassend kann man feststellen, dass Ruxolitinib in entsprechend niedrigeren Dosierungen auch bei MF Patienten mit Blutplättchenzahlen zwischen 50.000 und 100.000 pro Mikroliter sicher und hinreichend effektiv ist.

Ansprechpartner:
Dr. rer. nat. Sina Hehn
Informationszentrum im Kompetenznetz "Akute und chronische Leukämien"
Universitätsklinikum Frankfurt
Tel: +49 (0)69 6301-6429
eMail: info@kompetenznetz-leukaemie.de

Das Kompetenznetz Akute und chronische Leukämien wurde 1999 als eines der ersten Kompetenznetze in der Medizin gegründet. Ziel ist der Aufbau eines weltweit führenden kooperativen Leukämie-Netzwerks zur Verbesserung der bevölkerungsbezogenen Versorgung und der gesundheitsbezogenen Forschung bei akuten und chronischen Leukämien. Seit seiner Gründung strukturiert das Netzwerk wesentliche Aktivitäten in der Leukämietherapie und -forschung in Deutschland und unterstützt den Transfer wissenschaftlichen Fortschritts von der Grundlagenforschung bis in die Patientenversorgung.