Pfizer Deutschland GmbH

Innerhalb der vorgeschriebenen Frist bricht Pfizer die Verhandlungen zum Erstattungsbetrag für das Medikament Bosulif^® (Bosutinib) mit dem GKV-Spitzenverband ab. Mit dem heutigen Tag stellt das Unternehmen auch den Vertrieb des Medikaments zur Therapie von vorbehandelten Patienten, die von der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML) betroffen sind*, in Deutschland ein. Damit führt das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG)-Verfahren erstmals dazu, dass ein Medikament mit belegtem Zusatznutzen und Orphan-Drug-Status vom deutschen Markt genommen wird. Pfizer sah nach dem ersten Verhandlungstermin mit dem GKV-Spitzenverband keine Aussicht auf eine Einigung und einen Erstattungsbetrag, der den Nutzen von Bosulif als Medikament zur Behandlung einer sehr kleinen Patientengruppe angemessen abbildet.

"Die Entscheidung, Bosulif in Deutschland vom Markt zu nehmen, ist dem Unternehmen sehr schwer gefallen", sagt Dr. Tobias Eichhorn, Geschäftsführer der Pfizer Pharma GmbH und Leiter der Abteilung Onkologie in Deutschland. "Es zeigt sich, dass in diesem Fall die im AMNOG angelegten Prozesse für beide Seiten nicht geeignet sind, zu einem angemessenen Erstattungsbetrag für ein wichtiges Medikament mit belegtem Zusatznutzen und Orphan-Drug-Status zu gelangen. Damit Deutschland bei der Verfügbarkeit innovativer Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen im internationalen Vergleich nicht abgehängt wird, muss das Verfahren dringend überprüft werden. Unberührt von dieser Entscheidung wird sich Pfizer weiterhin für die Erforschung und Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit hämatologischen Erkrankungen einsetzen. Dabei bleibt für uns auch die wissenschaftliche Kooperation mit Ärzten von hoher Bedeutung."

Besonderheiten von Orphan Drugs bleiben unberücksichtigt

Die Europäische Kommission hat Bosulif am 27. März 2013 eine "bedingte Zulassung" (Conditional Marketing Authorization**) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens ("Orphan Drug") erteilt. Mit den besonderen Regelungen für Orphan Drugs wurden in der Europäischen Union (EU) Anreize zur Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen geschaffen.*** Dieser Grundgedanke im europäischen Zulassungsverfahren wird im vorgesehenen Verfahren zur Verhandlung des Erstattungsbetrags in Deutschland nicht berücksichtigt.

Dies äußert sich beispielsweise darin, dass die Jahrestherapiekosten von einem innovativen Orphan Drug wie Bosulif mit Jahrestherapiekosten von Arzneimitteln verglichen werden, die den aktuellen medizinischen Standards nicht entsprechen. Das ist insbesondere deshalb unverständlich, weil die Zulassungsempfehlung für Bosulif durch die europäische Arzneimittelagentur EMA (European Medicines Agency) ohne vergleichende Studie mit anderen Arzneimitteln oder Therapien erfolgte. Der Grund dafür: Vor der Zulassung von Bosulif in der EU gab es keine adäquaten Arzneimittel zur Therapie der zahlenmäßig sehr kleinen Patientengruppe, zu deren Behandlung Bosulif dann zugelassen wurde*. Der Zusatznutzen von Orphan Drugs wird auch im Rahmen der im AMNOG vorgesehenen Nutzenbewertung von Arzneimitteln (§35a SGB V) nicht infrage gestellt, sondern gilt mit der Zulassung per se als belegt. Dementsprechend hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) in seinem Beschluss zum Zusatznutzen am 17. Oktober 2013 Bosulif einen "Zusatznutzen mit nicht quantifizierbarem" Ausmaß bescheinigt.

"Es ist praxisfern und nicht zielführend, wenn in den Verhandlungen des Erstattungsbetrags für ein innovatives Arzneimittel ohne Bezug zu aktuellen medizinischen Standards argumentiert werden kann", so Dr. Tobias Eichhorn. Das zeigt sich im Fall von Bosulif beispielsweise daran, dass Pfizer keine Chance sah, die Verhandlungen auf Basis aktueller medizinischer Leitlinienempfehlungen zur CML-Therapie und unter Berücksichtigung des Orphan-Drug-Status von Bosulif zu führen. "Hier gibt es Anpassungsbedarf im Verfahren", ergänzt Peter Marx, Leiter der Abteilung Market Access bei Pfizer Deutschland. "Alle Beteiligten im Prozess der Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen geben ihr Bestes, um diese Medikamente für Ärzte und Patienten so schnell wie möglich verfügbar zu machen. Es darf nicht sein, dass dies in Deutschland durch das Verfahren zur Vereinbarung des Erstattungsbetrags konterkariert werden kann", führt Peter Marx beispielhaft an.

Fristgerechter Abbruch der Verhandlungen zum Erstattungsbetrag für Bosulif

Pfizer hat vor diesem Hintergrund entschieden, die Verhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband zu dem Medikament Bosulif fristgerecht zu beenden. Das Unternehmen hat das Verfahren eingeleitet, welches vorgesehen ist, um das Arzneimittel aus dem Verkehr zu nehmen. Diese Entscheidung erfolgte gemäß der zwischen den Verbänden der pharmazeutischen Industrie und dem GKV-Spitzenverband geschlossenen Rahmenvereinbarung zur Umsetzung des AMNOG. Darin ist vorgesehen, dass innerhalb einer Frist von vier Wochen nach Veröffentlichung eines Beschlusses des G-BA über die Nutzenbewertung eines Arzneimittels Unternehmen erklären können, die Verhandlungen abzubrechen, wenn das entsprechende Arzneimittel vom Markt zurückgezogen wird. Ein Erstattungsbetrag wird in diesem Fall für das betreffende Arzneimittel in Deutschland nicht bestimmt.

Die EU-weite Arzneimittelzulassung für Bosulif bleibt von der Marktrücknahme unberührt. Das Medikament kann von Ärzten weiterhin verordnet werden. 

* Bosulif ist ein wirksames und sicheres Medikament, das in der Europäischen Union (EU) eine Zulassung als "Orphan Drug" für die Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ -CML) in der chronischen Phase (CP), akzelerierten Phase (AP) und Blastenkrise (BK) erhalten hat, die mit mindestens einem Tyrosinkinaseinhibitor vorbehandelt wurden und bei denen Imatinib, Nilotinib und Dasatinib nicht als geeignete Behandlungsoption angesehen werden.

**Conditional Marketing Authorization Am 27. März 2013 hat die Europäische Kommission Bosulif eine "bedingte Zulassung" (Conditional Marketing Authorization) erteilt.* Bedingte Zulassungen können in der Europäischen Union (EU) für Arzneimittel mit einem positiven Nutzen-Risiko-Verhältnis erteilt werden, die unter anderem eine medizinische Versorgungslücke (unmet medical need) schließen und deren sofortige Verfügbarkeit von entsprechendem Nutzen für die öffentliche Gesundheit sind. Bosulif hat eine solche bedingte Zulassung erhalten. In diesem Zuge ist Pfizer aufgefordert, weitere Daten einzureichen, auf deren Basis dann eine Umwandlung der bedingten Zulassung in eine normale Zulassung erfolgen kann.

*** Orphan Drugs im Zulassungsverfahren der Europäischen Union (EU) Rechtsgrundlage ist die "Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the council of 16 December 1999 on orphan medicinal products". Weiterführende Informationen bei der EMA auf der Seite "Medicines for rare diseases".